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基因疗法有望治疗阿尔茨海默病

基因疗法有望治疗阿尔茨海默病

  英国研究人员10月10日说,他们的小鼠实验显示,基因疗法也许能成功治疗阿尔茨海默病。不过,专家们强调,这一发现是否适用于人类尚需进一步研究。

  这项研究成果发表在新一期美国《国家科学院学报》上。负责研究的英国伦敦帝国理工学院的玛格达莱娜·萨斯特说,他们利用经过改造的慢病毒载体把一种叫PGC1-α的基因注射入小鼠大脑的记忆区域,这些小鼠刚开始出现阿尔茨海默病的早期症状。结果显示,这种疗法阻止了小鼠大脑中β-淀粉样肽的积聚,后者被认为会导致脑细胞的死亡,与阿尔茨海默病发病紧密相关。

  研究人员说,在利用基因疗法治疗4个月后,这些小鼠大脑中很少有阿尔茨海默病标志性的淀粉样斑块。在有关记忆力的任务测试中,这些经过治疗的小鼠与健康小鼠表现得一样出色。此外,它们的大脑记忆区也没有发现脑细胞损失。

  萨斯特在一份声明中说:“尽管这些发现还处于非常早期的阶段,但它们显示,基因疗法可能有治疗阿尔茨海默病病人的潜力。”

  萨斯特强调,尚有许多难关需要攻克,但“这个概念性验证研究表明这种方式值得进一步探索”。

  一些未参与研究的专家说,这项研究有很重要的科学价值,但小鼠不能等同于人,所以应谨慎解读。比如,英国爱丁堡大学认知与神经系统中心临时主任塔拉·斯皮尔斯-琼斯说,这项研究只是基于一种疾病模型的很少一些小鼠。“这些结果还需要多种模型能够重复,还要攻克许多难关,才能知道这种疗法是否能用于人类患者”。拼搏在线




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